Anvisa e Roche cancelam registro de Elevidys para doença rara

Publicado em

24 de agosto de 2026

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a empresa Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque), a pedido da farmacêutica. O registro condicional é uma autorização temporária de uso ou comercialização de um produto no país. A medida foi publicada no Diário Oficial da União.

A interrupção foi adotada após o entendimento de que os dados disponíveis até este momento sobre o Elevidys disponibilizados pela empresa fabricante não atendem aos requisitos de regulação necessários para manutenção do registro condicional no país.

A Anvisa esclarece que o cancelamento do registro não altera as obrigações da empresa relacionadas ao acompanhamento dos pacientes previamente expostos ao medicamento nos estudos clínicos e também nos programas existentes, incluindo os pacientes infantis brasileiros que receberam Elevidys® entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

O medicamento Elevidys é indicado para pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). A doença genética rara compromete progressivamente a musculatura – o que causa perda de massa muscular e fraqueza – devido ao impedimento da produção adequada de distrofina, proteína considerada essencial para o funcionamento dos músculos.

Cronologia

O medicamento Elevidys® obteve registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional, com exigência de apresentação posterior de dados complementares sobre eficácia e segurança no uso.

No país, o Elevidys foi autorizado para tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) e em pacientes deambuladores, ou seja, em crianças que ainda mantêm a capacidade de andar de forma independente ou com auxílio, com idade entre 4 e 7 anos, e que atendiam a critérios clínicos e laboratoriais específicos à época.

Em julho de 2025, a comercialização do produto no Brasil foi suspensa pela agência reguladora por meio da Resolução (RE) 2.813/2025, no aguardo de novos estudos e respostas da farmacêutica para avaliar se os benefícios da medicação. A medida foi tomada em razão de relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o produto nos Estados Unidos.

Em junho deste ano, em uma audiência pública na Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência da Câmara dos Deputados foram relatados estes alertas graves de segurança do produto.

Desde a suspensão, a Anvisa diz ter encaminhado uma série de exigências formais à empresa responsável pelo medicamento. Entre elas, estão a apresentação de dados consolidados de segurança, com foco em insuficiência hepática aguda.

Segundo a Anvisa, nesse período, a Roche apresentou informações complementares e manteve interação contínua com a Anvisa no contexto das obrigações regulatórias associadas ao registro condicional.

Em nota, a Roche diz que segue empenhada com o programa clínico do Elevidys® e com a apresentação das evidências necessárias.

As duas partes também reafirmaram o compromisso com a saúde da população e decisões regulatórias fundamentadas nas melhores evidências científicas disponíveis, especialmente, de terapias avançadas para o tratar doenças graves e raras.

Paralelamente, na última quinta-feira (13), a Anvisa aprovou o registro de outro medicamento indicado para pacientes com DMD, o Duvyzat (givinostate). Os estudos clínicos demonstraram que o novo produto é capaz de retardar a progressão da doença.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

SUS e Einstein desenvolvem IA para identificação de doenças de pele

Publicados

6 horas atrás

4 de novembro de 2026

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Da Redação

Uma parceria entre o Ministério da Saúde e o Einstein Hospital Israelita desenvolveu um sistema com inteligência artificial para apoiar profissionais de saúde pública na triagem e identificação de doenças de pele.

A iniciativa, chamada CUTIS-AI, utiliza como base imagens da lesão da pele do paciente e dados clínicos, epidemiológicos e sociodemográficos que refletem a realidade brasileira.

Entre as doenças que podem ser identificadas estão esporotricose, leishmaniose cutânea, hanseníase, cromoblastomicose, lobomicose, tuberculose cutânea, além de lesões decorrentes de acidentes loxoscélicos (picada de aranha marrom).

O aplicativo que viabiliza o uso da IA, que ainda está em estudo, foi desenvolvido a partir de entrevistas com profissionais de saúde da atenção básica. O app pode ser utilizado mesmo em locais em que não há conexão com a internet. A taxa de acerto do aplicativo já é de cerca de 80%.

A proposta do CUTIS-AI, no entanto, é utilizar a inteligência artificial como ferramenta de apoio, sem substituir a avaliação clínica realizada pelos profissionais de saúde.

“O CUTIS-AI foi criado para ampliar a capacidade de identificação dessas doenças, que ainda podem representar um desafio para os profissionais de saúde, especialmente em regiões com menor disponibilidade de especialistas. Ao reunir imagens das lesões, estamos construindo uma base de dados robusta, que contribuirá para o desenvolvimento de uma tecnologia útil na ponta, principalmente para a Atenção Primária à Saúde”, destacou a cientista de dados do Einstein Hospital Israelita, Isabelle Carvalho.

O estudo com o aplicativo já analisou cerca de 1,4 mil pacientes e conta com mais de 4 mil imagens de lesões. A diversidade de pacientes ajuda a treinar a inteligência artificial com exemplos variados, tornando o modelo mais preparado para identificar as características das lesões.

“Quando falamos em inteligência artificial aplicada à saúde, a qualidade e a diversidade dos dados são fundamentais. Uma tecnologia desenvolvida a partir de uma população específica pode não apresentar o mesmo desempenho quando aplicada a outros grupos. Por isso, construir uma base brasileira, com diferentes fototipos de pele, regiões, condições de vida e perfis epidemiológicos é essencial” ressaltou o secretário de Vigilância em Saúde e Ambiente do Ministério da Saúde, Fabiano Geraldo Pimenta Junior.

Fonte: EBC Saúde

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