Fiocruz inicia testes para tratamento da Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

25 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Saiba como manifestar intenção de doar órgãos por meio de cartórios

Publicados

24 horas atrás

20 de setembro de 2026

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Da Redação

Mais de 32 mil brasileiros já utilizaram cartórios de notas para manifestar formalmente a intenção de doar órgãos, desde o lançamento da Autorização Eletrônica de Doação de Órgãos (Aedo), em 2024.

O assunto ganha importância durante o Setembro Verde, mês dedicado à conscientização sobre a doação de órgãos, em um país onde mais de 49 mil pessoas aguardam atualmente por um transplante.

Segundo o Colégio Notarial do Brasil – Conselho Federal (CNB/CF), o procedimento é gratuito e realizado integralmente pela internet. O interessado acessa a plataforma da Aedo, disponível no e-Notariado, preenche seus dados e escolhe um cartório de notas para realizar o procedimento.

Na sequência, participa de uma videoconferência com o tabelião para confirmar sua identidade e sua desejo de doar órgãos. O documento é assinado eletronicamente e passa a integrar a Central Nacional de Doadores de Órgãos, que pode ser consultada pelos profissionais autorizados do Sistema Nacional de Transplantes.

A pessoa pode indicar quais órgãos, tecidos ou partes do corpo deseja doar e revogar a autorização a qualquer momento. Todo o procedimento pode ser realizado sem necessidade de comparecimento presencial ao cartório.

Oferta e demanda

Dados dos Cartórios de Notas mostram que 32.587 solicitações de Aedo já foram realizadas no país. Foram 18.659 em 2024, 8.886 em 2025 e outras 5.042 em 2026, segundo os dados mais recentes da plataforma. Essa queda por ser atribuída a menos campanhas de divulgação da iniciativa.

São Paulo concentra o maior número de manifestações desde a criação do serviço, com 9.399 solicitações, seguido por Paraná (3.818), Rio de Janeiro (2.930), Minas Gerais (2.172) e Rio Grande do Sul (2.012). A Aedo registra solicitações em todas as unidades da Federação.

Os números se inserem em um cenário no qual a demanda por transplantes permanece elevada no país. Dados do Ministério da Saúde divulgados este mês apontam que mais de 49 mil pessoas aguardam por um transplante no Brasil, sendo cerca de 45 mil por um rim.

Somente na fila por uma córnea estão 37.719 pessoas, segundo levantamento do Conselho Brasileiro de Oftalmologia (CBO), número 15% maior que o registrado em dezembro de 2025.

Autorização familiar

Um dos principais desafios tem sido a autorização familiar. No Brasil, a retirada de órgãos após a morte depende da concordância da família, mesmo quando a pessoa manifestou em vida o desejo de ser doadora.

Atualmente, a taxa média de recusa familiar gira em torno de 45%, e entre os motivos apontados estão o desconhecimento sobre a vontade do potencial doador, além de dúvidas e receios relacionados ao procedimento.

É neste contexto que a Autorização Eletrônica de Doação de Órgãos permite que o cidadão deixe formalmente registrada sua decisão.

“A decisão final continua sendo da família. Por isso, tão importante quanto registrar a vontade de ser doador é conversar sobre ela. A Aedo permite que essa manifestação fique formalizada e ajuda a levar esse assunto para dentro das famílias, para que elas conheçam previamente a decisão de quem deseja doar”, afirma Eduardo Calais, presidente do CNB/CF.

No próximo dia 27 de setembro, é celebrado o Dia Nacional de Doação de Órgãos, data criada para estimular a discussão sobre o tema e incentivar as pessoas a comunicarem aos familiares sua vontade de serem doadoras.

Fonte: EBC Saúde

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