Fiocruz inicia testes em humanos para tratar Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

26 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Goiás tem 42% dos casos de síndrome respiratória até 2 anos de idade

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2 horas atrás

19 de abril de 2026

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Da Redação

O estado de Goiás decretou, nesta semana, situação de emergência de saúde pública em razão do avanço da Síndrome Respiratória Aguda Grave (SRAG).

Em dados divulgados até o início da tarde deste domingo (19), pelo menos 42% dos casos estão relacionados a bebês (até dois anos de idade).

Segundo os números do painel, nessa faixa etária são 1.139 casos do total de 2.671 registrados.

Outra faixa etária que requer atenção especial é de pessoas acima de 60 anos de idade, com 482 casos (18% do total).

Emergência

Ao todo, já foram registradas 115 mortes no estado em vista da SRAG. Quando a Secretaria de Saúde decretou emergência, na quinta-feira (16), eram 2.560 casos. A medida estadual, estipulada em 180 dias, demandou, por exemplo, a instalação de um centro de operações para o monitoramento e a gestão da situação.

Segundo o painel, 148 casos estariam relacionados à circulação do vírus da Influenza e 1.080 relacionados a outros vírus. Há alerta em relação à circulação da variante K do Influenza.

Outras ações do governo local foram a aquisição especial de insumos e materiais e contratação de serviços estritamente necessários ao atendimento da situação com dispensa de licitação.

“Nesse período, a administração pública estadual deverá providenciar o regular processo de licitação”.

O decreto ainda autoriza a contratação de pessoal por tempo determinado, com a finalidade de combate à epidemia.

“Tramitarão em regime de urgência e prioridade, em todos os órgãos e entidades da administração pública estadual, os processos referentes a assuntos vinculados ao decreto”.

Distrito Federal

Vizinho a Goiás, o Distrito Federal também monitora a situação. No entanto, a Secretaria de Saúde local informou que a variante K da Influenza já é predominante na América do Sul neste ano.

“Mas, até o momento, não há evidências de aumento da gravidade dos casos nem de perda de eficácia das vacinas disponíveis”, escreveu o secretário de Saúde Juracy Cavalcante.

De acordo com informações da vigilância epidemiológica, até agora, foram registrados 67 casos de SRAG por influenza, incluindo um óbito.

“Apesar do cenário de 2026 sugerir, até o momento, a ocorrência dentro do padrão sazonal esperado de influenza, a dinâmica reforça a importância do monitoramento contínuo diante da possibilidade de aumento de casos nas próximas semanas. Seguimos com monitoramento permanente, e a população pode permanecer tranquila, mantendo a vacinação em dia”, disse o secretário do DF.

Em alta

Nesta semana, a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) havia divulgado, em boletim, que havia aumento de casos de SRAG em crianças menores de 2 anos em quatro das cinco regiões do país (Norte, Nordeste, Centro-Oeste e Sudeste).

“A análise aponta que o crescimento das hospitalizações pelo vírus sincicial respiratório (VSR) é o principal fator de elevação dos casos nessa faixa etária”.

Esses casos que afetam bebês, segundo o boletim, aumentaram em todo o Centro-Oeste (Mato Grosso, Mato Grosso do Sul, Goiás e Distrito Federal), Sudeste (São Paulo, Minas Gerais, Rio de Janeiro e Espírito Santo), e em estados do Norte.

Outra informação do boletim é que os casos graves por covid-19 seguem em baixa no Brasil.

Vacinação

O Ministério da Saúde mantém campanha nacional de vacinação contra a influenza em todo o Brasil, com prioridade para crianças de 6 meses a menores de 6 anos, idosos e gestantes, mais suscetíveis a desenvolver quadros graves.

A vacina contra a covid-19 deve ser tomada por todos os bebês, aos 6 meses de idade.

Reforços periódicos são recomendados para idosos, gestantes, pessoas com deficiência e comorbidade ou imunosuprimidas e outros grupos vulneráveis.

No ano passado, o Ministério da Saúde passou a oferecer também a vacina contra o vírus sincicial respiratório para grávidas, com o objetivo de proteger os bebês pequenos, principais alvos do vírus, que causa a bronquiolite.

Fonte: EBC Saúde

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