Fiocruz inicia testes em humanos para tratar Atrofia Muscular Espinhal

Publicado em

26 de novembro de 2025

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Da Redação

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) autorizou a Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) iniciar testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença.

O anúncio foi durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do governo federal, nesta segunda-feira (24), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.

A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez.

A estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos no âmbito do Sistema Ùnico de Saúde (SUS).

Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do Ministério da Saúde (MS). A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.

Desde a produção da vacina para covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica.

O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.

“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial”, afirmou o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.

A diretora de Bio-Manguinhos, Rosane Cuber, avaliou que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país.

“A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.

Testes clínicos

Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Fonte: EBC Saúde

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Saúde

Rio confirma caso de raiva em cão que teve contato com morcego

Publicados

3 horas atrás

21 de setembro de 2026

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Da Redação

Um cão que vivia em uma área urbana na Zona Oeste do Rio de Janeiro teve diagnóstico confirmado de raiva em agosto e precisou ser sacrificado. De acordo com um alerta da Secretaria de Estado de Saúde fluminense (SES-RJ), divulgado em 18 de setembro, o animal tinha histórico de contato com morcegos.

Segundo a Secretaria Municipal de Saúde do Rio de Janeiro, foi realizada uma pesquisa epidemiológica depois que a Secretaria Municipal de Proteção e Defesa dos Animais confirmou o caso no bairro de Santa Cruz.

Pessoas que tiveram contato com o animal receberam profilaxia antirrábica e foram monitoradas, e nenhum caso de raiva humana foi registrado.

A raiva é uma zoonose viral que provoca inflamação progressiva no cérebro e apresenta letalidade próxima de 100% depois do início dos sintomas.

Por meio de nota, a SES-RJ informa que os últimos casos de raiva humana confirmados no estado do Rio de Janeiro foram em São José do Vale do Rio Preto, em 2006, e em Angra dos Reis, em 2020, ambos por transmissão via morcego.

Vacinação antirrábica

Diante do caso, o presidente do Conselho Regional de Medicina Veterinária do Rio de Janeiro (CRMV-RJ), Diogo Alves, reforçou que tutores de cães e gatos devem manter a vacinação antirrábica dos animais em dia.

“A confirmação desse caso mostra que a raiva continua sendo uma preocupação de saúde pública e que a prevenção precisa fazer parte da rotina. A vacinação dos animais e o cuidado diante do contato com morcegos são medidas que podem evitar situações de risco”, afirmou.

A vacinação antirrábica de cães e gatos é realizada anualmente, por meio de campanhas coordenadas pelos municípios, conforme as orientações do Programa Nacional de Profilaxia e Controle da Raiva. No caso do Rio de Janeiro, a SES-RJ atua na coordenação, orientação técnica, monitoramento e apoio às Secretarias Municipais de Saúde.

No estado, a Campanha de Vacinação Antirrábica de 2026 está programada para o próximo sábado (26). A participação dos responsáveis pelos animais é fundamental para ampliar a cobertura vacinal e manter a proteção da população animal.

Além da vacinação, também é recomendado evitar que os animais tenham acesso livre às ruas e, no caso dos cães, utilizar coleira e guia durante os passeios. Gatos devem ser mantidos em ambiente domiciliar, preferencialmente com telas de proteção em portas e janelas.

Para os médicos-veterinários e outros profissionais que trabalham diretamente com animais, a SES-RJ recomenda o uso de equipamentos de proteção individual durante o manejo.

A vigilância municipal em saúde deve ser comunicada imediatamente sobre cães ou gatos com sinais sugestivos de raiva, como mudança brusca de comportamento, salivação intensa, falta de coordenação motora ou paralisia progressiva.

Animais desconhecidos, feridos, doentes ou que apresentem comportamento alterado não devem ser manipulados.

Cuidados com morcegos

O CRMV-RJ alerta que morcegos encontrados durante o dia, caídos no chão, pendurados em paredes ou cortinas e em outros locais considerados incomuns podem estar infectados.

A orientação é não tocar no animal, vivo ou morto, nem tentar capturá-lo, matá-lo ou removê-lo por conta própria. O serviço de zoonoses do município deve ser acionado para fazer o recolhimento.

Também é preciso evitar que cães e gatos tenham contato com morcegos ou outros animais silvestres, vivos ou mortos.

A SES-RJ destaca ainda que os morcegos desempenham importante papel ecológico e devem ser preservados.

“Esses animais contribuem para a polinização, a dispersão de sementes e a regeneração de áreas degradadas, além de auxiliarem no controle de insetos noturnos, tanto em áreas rurais quanto urbanas. Os morcegos fazem parte da fauna silvestre brasileira e são protegidos pela legislação”.

Mordidas ou arranhões

Em caso de mordedura, arranhadura ou lambedura de mucosa ou de pele lesionada provocada por qualquer mamífero doméstico ou silvestre, a pessoa deve procurar uma unidade de saúde o mais rápido possível, mesmo que o ferimento pareça pequeno ou que tenha passado algum tempo desde o contato.

O local deve ser lavado imediatamente, de forma abundante, com água corrente e sabão. A equipe de saúde avaliará a necessidade de vacina antirrábica e, quando indicado, de soro ou imunoglobulina.

A orientação é ainda mais importante em casos de agressão por morcegos ou outros mamíferos silvestres, considerados situações graves independentemente da extensão da lesão.

Já cães ou gatos domiciliados envolvidos em uma agressão devem permanecer em observação por 10 dias. Se o animal adoecer, morrer, desaparecer ou apresentar mudança de comportamento, o serviço de saúde municipal deve ser informado imediatamente.

Fonte: EBC Saúde

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